产品研发管线

RBD4059是一款基于公司RiboGalSTAR^TM肝靶向递送技术而开发的旨在治疗血栓疾病的GalNAc缀合siRNA药物。作为全球首款且临床开发进度最快针对FXI靶点的siRNA药物（First-In-Modality）, 其在FXI抑制方面的作用机制比小分子和抗体具有明显的优势，包括可延长数个月的给药间隔和降低了免疫反应和抗药抗体(ADA)的风险。此外，RBD4059将FXI靶向治疗与siRNA药物技术的优势相结合，在与现有治疗标准相比，既降低了出血风险，又保持了强大的疗效。RBD4059已在澳大利亚完成1期临床试验，结果显示具有良好的安全性，以及强效和长效特征。RBD4059的2a期临床试验申请已获得欧盟批准，已完成所有受试者入组。 

RBD5044是一款基于公司RiboGalSTAR^TM肝靶向递送技术而开发的旨在治疗高甘油三酯血症的GalNAc缀合siRNA药物。作为全球第二款进入临床开发的靶向ApoC3的siRNA，目前已在澳大利亚完成了I期临床研究。临床数据表明具有良好的安全性特征，以及强效和长效治疗作用，可支持通过每季度或每半年一次的给药方案实现长期的TG水平控制，显着提高了患者依从性。其临床2a期试验申请已获得欧盟批准，临床试验正在进行中。

RBD7022作为一款基于公司RiboGalSTAR^TM肝靶向递送技术而开发的旨在治疗高血脂症的GalNAc缀合siRNA药物，其通过抑制PCSK9的表达，能够降低血液中LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）水平。RBD7022已完成在中国的I期临床试验，II期临床试验正在进行中。RBD7022在中国大陆、香港和澳门的开发、生产和商业化权利授权已经许可给齐鲁制药。 

RBD7007作为一款基于公司RiboGalSTAR^TM肝靶向递送技术开发的旨在治疗补体介导疾病的GalNAc缀合siRNA药物，其可以通过抑制肝细胞中补体成分的表达，减少补体系统的过度激活，从而实现治疗与补体相关疾病的作用,如治疗肾脏和自身免疫性疾病。RBD7007在食蟹猴上表现出强大且持久的药理效应。针对首次人体研究的临床试验申请已获得欧盟批准。 

RBD2080作为一款基于公司RiboGalSTAR^TM肝靶向递送技术开发的旨在治疗补体介导疾病的GalNAc缀合siRNA药物，其可以通过抑制肝细胞中补体成分的表达，减少补体系统的过度激活，从而实现治疗与补体相关疾病的作用，如治疗肾脏和自身免疫性疾病。RBD2080首次人体研究的临床试验申请已在澳洲获得批准。 

RBD1016作为首个基于公司RiboGalSTAR^TM肝靶向递送技术开发的旨在治疗乙型肝炎的GalNAc缀合siRNA药物，其可以覆盖中国以及欧美乙肝患者中占绝大多数的A-E和I基因型乙肝患者。在II期临床研究中，RBD1016表现出良好的耐受性安全性，并对乙肝表面抗原（HBsAg）显示出强大的可持续至6个月的抑制作用。因此，RBD1016可作为未来联合治疗方案中达到慢性乙型肝炎（CHB）功能性治愈的基石疗法，以及丙型肝炎（CHD）的领先siRNA候选药物。

在澳洲的临床Ia期和中国香港的Ib期研究均已经完成。针对治疗CHB的国际多中心的II期临床研究正在瑞典和香港进行中。RBD1016的另一个适应症丁肝的IIa期临床试验申请已获得欧盟批准，已完成所有受试者入组。

RBD1016作为首个基于公司RiboGalSTARTM肝靶向递送技术开发的旨在治疗乙型肝炎的GalNAc缀合siRNA药物，其可以覆盖中国以及欧美乙肝患者中占绝大多数的A-E和I基因型乙肝患者。在II期临床研究中，RBD1016表现出良好的耐受性安全性，并对乙肝表面抗原（HBsAg）显示出强大的可持续至6个月的抑制作用。因此，RBD1016可作为未来联合治疗方案中达到慢性乙型肝炎（CHB）功能性治愈的基石疗法，以及丙型肝炎（CHD）的领先siRNA候选药物。 

在澳洲的临床Ia期和中国香港的Ib期研究均已经完成。针对治疗CHB的国际多中心的II期临床研究正在瑞典和香港进行中。RBD1016的另一个适应症丁肝的IIa期临床试验申请已获得欧盟批准，已完成所有受试者入组。