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关键产品
SR016

一种针对乙肝的GalNAc缀合的siRNA药物,可以覆盖中国以及欧美乙肝患者中占绝大多数的A-E基因型乙肝患者;非临床研究显示可以高效、长效降低血清和肝组织HBsAg,单次给药对HBsAg抑制可持续近6个月;是目前全球唯一单药实现临床前动物血清学转换的药物,提示RBD1016将具有Best-In-Class的潜力,如在临床试验中得到确认,则有望实现乙肝患者的功能性治愈。在澳洲已完成临床Ia期研究,在中国香港的的Ib期临床研究正在进行中。II期临床试验在准备中。


作为瑞博生物自主研发的GalNAc-siRNA创新药,RBD1016在临床研究中获得的良好的安全性和预期的药代特征,是对瑞博生物建立的基于GalNAc-siRNA肝靶向递送技术和小核酸药物研发平台的有力验证。瑞博生物预期将有更多GalNAc-siRNA产品进入临床开发阶段。

SR060

一种靶向血管性血友病因子(vWF)的核酸适配体,拟开发的适应症为血友病A。药物分子与vWF特异性结合,阻止vWF和其携载的FVIII的清除,延长FVIII的半衰期,同时提高FVIII活性。本品国外合作方已经完成临床试验I期和IIa,结果显示良好安全性和有效性。瑞博拥有产品大中华区开发、生产和商业化权益,计划启动针对血友病A的临床试验。


SR043

一种针对高血脂症的GalNAc缀合的siRNA药物,通过抑制PCSK9(前蛋白转化酶枯草溶菌素9)表达,减少LDL-R(低密度脂蛋白受体)溶酶体降解,增加肝细胞表面LDL-R数量,实现降低血液中LDL-C(低密度脂蛋白胆固醇)水平的目标。已完成满足IND申报的所有非临床研究, 近期递交IND申请。

SR044

一种针对高甘油三酯血症的GalNAc缀合的siRNA药物,可以抑制肝细胞APOC3(载脂蛋白C3)表达,上调脂蛋白脂肪酶和肝细胞受体介导的残余颗粒摄取,促进富甘油三酯脂蛋白(TRLs)上甘油三酯(TGs)的水解,实现降低血液中TG水平的目标。非临床研究和IND申请正在进行中。

SR061

一种靶向Caspases 2视神经保护的siRNA药物,通过RNAi抑制靶基因的表达,阻止视网膜神经节细胞(RGC)凋亡和继发的神经轴突退化,从而防止视力和视野进一步恶化,达到保护视力的治疗效果。 首个开发的临床适应症为尚无临床标准治疗的非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION),SR061有望成为 First-In-Class的视神经保护药物。目前全球已经完成1个临床I期研究和1个Ⅱ/Ⅲ期国际多中心临床研究(其中包括34例中国受试者),临床试验数据分析结果支持针对具有极大未满足临床需求的NAION亚组患者人群开展III期确证性临床研究,IND申请正在准备中。计划以后将陆续开展针对开角型青光眼适应症和其它伴有视神经病变需要视神经保护多种眼科疾病的临床研究。

SR062

一种针对2型糖尿病的反义核酸药物,有望成为第一个作用于胰高血糖素受体(GCGR)的药物,目前无同类靶点的品种上市。该产品可通过双重作用机制发挥降糖作用,即在降低肝葡萄糖生成量的同时,又可升高GLP-1产生胰腺保护功能。本品有望满足对仅能通过对胰岛素通路进行干预但疗效不佳患者的临床需求。目前全球已经完成1个临床Ⅰ期研究和3个Ⅱ期研究,在中国展开针对2型糖尿病的两项Ⅱ期临床试验已于近期顺利完成。