研究与开发

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研究与开发

RNA干扰(RNAi)是本世纪初出现的一种新兴技术,它可以实现对靶基因表达的有效抑制。理论上,任何由特定基因过表达引起的疾病都可以通过这种小干扰RNA(siRNA)进行治疗。siRNA不仅为针对基因功能的操作提供了完美的工具,而且在RNAi成药方面也有巨大的潜力。作为一项高效且特异性的基因沉默技术,siRNA在传染性疾病和恶性肿瘤治疗中独一无二的优势是传统药物所无法匹敌的。在过去的数年中,RNAi研发领域世界制药巨头群雄逐鹿,不同临床研究阶段的siRNA药物云集。这标志着siRNA作为一新型药物研发平台进入了成熟阶段。然而,当前的RNAi制药行业尚处于起步期,仍有诸多未突破的技术壁垒。

瑞博是中国siRNA制药领域领军型企业,致力于创新性核酸药物和相关产品的开发。其拥有专注于RNAi技术、药物发现及其他相关方面知识的专业化研发团队,在RNAi研发领域取得了显著的进步并做出了卓越的贡献。多年来,瑞博在诸如siRNA的设计、化学修饰、生物活性评价、给药技术以及合成生产等siRNA药物开发平台的技术力量不断增强。

为了满足未来市场的需求,瑞博开发了siRNA液相合成技术,并且已经提交了多项这方面的专利申请,其中一项已在中国、美国、欧洲和日本获得授权。

通过与许多国内外科研单位和国际生物技术和制药公司的合作,瑞博评估与开发了多种siRNA递送系统,诸如脂质体、高分子聚合物、树形高分子、人造大分子、蛋白和多肽聚合物等。尤其是一种基于脂质纳米颗粒开发的肝靶向递送系统,保证了目前系统性递送siRNA药物开发。生物活性评估表明其具有高效的递送能力和优越的体内持续作用能力,且在动物模型试验中,其不会引起体内免疫应答反应,对肝肾功能无明显的影响。

随着siRNA平台和技术的建立,瑞博已逐渐建立起一条丰富的产品管线,包括针对乙型肝炎、高血脂症等适应症的siRNA疗法。此外,瑞博在2012年与夸克制药合作建立了合资公司—RiboQuark,并于20141月在中国提交了第一项siRNA药物临床试验申请,这是一项治疗NAION(非动脉炎性前部缺血性视神经病变)的国际多中心II/III期关键性临床试验,并于201512月获批,成为中国第一个获批临床研究小核酸药物。该项目目前全球入组已经超过100例,在中国正在全力以赴迎接首例病人入组。由于临床对视神经保护类药物的巨大需求,该药物的其他适应症如青光眼的研究也在全面展开。

与全球核酸制药巨头美国Ionis Pharmaceutical Inc.的合作,瑞博的产品管线将获得Ionis三个分别用于治疗代谢疾病和癌症的反义核酸药物品种。这不仅丰富了瑞博的在研产品管线,也使瑞博的核酸药物开发平台更加全面,将涵盖siRNA药物和反义核酸药物, 这将极大推动核酸药物在中国的研发进程。

 


Platforms for siRNA Drug Development:

                       


Liquid Phase Synthesis:

Liquid Phase Synthesis Scheme

 

Liver-targeted Delivery System: 

 


RBP131/siRNA制剂冻干粉针剂


瑞博研发管线 (2017年8月更新)

     

A:全球临床开发阶段